滚球app全新入口 Silence Therapeutics公布divesiran随访数据,展现捏久疗效和同类最好后劲
发布日期:2026-06-12 07:55 点击次数:66

Silence Therapeutics本周在2026年欧洲血液学协会年会上公布了其在研siRNA疗法divesiran的1期SANRECO商榷最新随访数据。数据深入,该药物在真性红细胞增加症患者中进展出捏久的疗效,停药后仍可督察对红细胞压积的适度,并显赫改善疾病关系症状和生涯质料。
这项1期商榷共纳入21名依赖放血调理的真性红细胞增加症患者。在调理前的六个月内,这些患者共摄取了80次放血。而在为期34周的积极调理技能,仅需进行5次放血,且均发生在基线红细胞压积水平高于45%的患者中。更值得温雅的是,在末次给药后的16周随访期内,仅纪录了4次放血。在14名领有更长随访数据的患者中,初次放血的中位时间长达287天。
除了放血需求的显赫减少,大大王人患者的MPN-10总症状评分从基线至第34周均有改善,标明疾病关系症状和举座生涯质料得到普及。安全性方面,十大滚球平台app下载注册divesiran耐受性精好意思,未不雅察到剂量适度性毒性,最常见的调理技能不良事件为轻度且顷刻的打针部位反映,未理解与调理关系的严重不良事件或因此停药的情况。
澳门永利皇宫中国官网入口Silence Therapeutics首席医学官Curtis Rambaran博士暗意,在1期商榷中不雅察到捏续的红细胞压积适度、症状改善以及放血背负的显赫且捏久的减少,这些发现进一步复古了低频给药的后劲。当今正在进行的2期SANRECO商榷正在评估每六周和每十二周两种给药决策,共纳入48名依赖放血调理的患者,顶线数据预测将于2026年8月公布。
真性红细胞增加症是一种以红细胞过度生成为特征的凄凉血液癌症。当今的规范调理包括反复放血和细胞减灭剂,但尚无特等针对红细胞和红细胞压积的获批疗法。Divesiran是一种靶向TMPRSS6的“始创”siRNA疗法,通过革新铁代谢来减少红细胞的过度生成,已赢得好意思国食物药品监督责罚局针对真性红细胞增加症的快速通说念阅历及孤儿药阅历认定。
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